دومین محموله داروی جدید و گران قیمت تزریقی بیماران SMA با برند اسپینرازا در مردادماه وارد کشور شد، اما با بیش از دو ماه تاخیر و کشمکش میان معاونت های تحقیقات و فناوری، درمان و سازمان غذا و داروی وزارت بهداشت، در نهایت طبق پروتکل پرابهام مقرر شد به بیماران بالای 11 سال تعلق گیرد.

به گزارش روزنامه «شرق»، بیماری SMA یک نوع بیماری از نوع اختلالات ژنتیکی بوده و در آن فرد به دلیل از بین رفتن سلول های عصبی در نخاع و ساقه مغز نمی تواند حرکت عضلات خود را کنترل کند. این یک بیماری عصبی و نوعی بیماری نورون حرکتی است و تقریبا تاکنون هیچ درمان قطعی برای آن وجود ندارد.

انواع بیماری به چهار تیپ با علائم خفیف تا شدید تقسیم می شود که تیپ یک در زمان تولد یا در شش ماه اول مشاهده می شود، نوزاد ضعف ماهیچه ای شدید دارد که می تواند منجر به اختلال در تنفس و عمل بلع بیمار شود.

در بیماران تیپ دو سن شروع بیماری بین شش تا 18 ماهگی بوده و نسبت به نوع یک خفیف تر است؛ سرعت پیشرفت بیماری آهسته بوده و اکثر کودکان مبتلا فقط تا اوایل بلوغ زنده می مانند.

تیپ سه این نوع بیماری خفیف تر و بعد از 18 ماهگی بروز می کند. تعدادی از افراد مبتلا در اوایل بلوغ از ویلچر استفاده می کنند. افراد مبتلا با افزایش سن، در نتیجه ضعف عضلات نخاعی در معرض ابتلا به عفونت های تنفسی قرار می گیرند. شروع بیماری در بیماران تیپ چهار در سنین بزرگسالی است و ویژگی هایی مشابه تیپ سه دارد.

داروی تزریقی اسپینرازا داروی تقریبا جدید بیماران مبتلا به این بیماری بوده که در سال 2016 مجوز FDA آمریکا را دریافت کرده است، اسپینرازا در واقع یک درمان حمایتی (و نه درمان قطعی) است که باعث افزایش تولید پروتئین سالم شده و البته تا زمانی که مصرف دارد اثر داشته و پس از قطع دارو علائم بیمار بازمی گردد. با توجه به گران قیمت بودن دارو، درباره هزینه اثربخشی این دارو نیز در تمام کشورهای دنیا اختلاف نظرهای زیادی وجود دارد. اسپینرازا تنها داروی تاییدشده برای بیماران مبتلا به SMA در بسیاری از کشورهای دنیاست و قیمت آن در کارخانه به ازای هر دوز 75 هزار دلار (حدود سه میلیارد و 750 میلیون تومان) است و هر بیمار نیازمند تزریق هر چهار ماه یک بار (سالانه 11 میلیارد و 250 میلیارد تومان) این دارو است.

پس از کشمکش های فراوان و چندین تجمع توسط خانواده این بیماران در نقاط مختلف از جمله وزارت بهداشت، سازمان غذا و دارو، مجلس و... با حضور ابراهیم رئیسی در جمع این بیماران، قول های مساعدی درخصوص واردات دارو داده شده و اولین محموله از این دارو در مرداد 1401 وارد کشور شد. با توجه به اینکه تعداد داروهای واردشده به اندازه بیماران اعلامی بوده و پس از آن تعداد بیشتری بیمار شناسایی شد، توزیع دارو به دلیل عدم همخوانی میزان تقاضا و داروی تامین شده و همچنین عدم وجود پروتکل درمانی مشخص با حواشی فراوانی همراه بود و در نهایت پس از چهار ماه تاخیر به بیماران زیر 10 سال تعلق گرفت.

در برخی از کشورهای اروپایی گایدلاین مشخصی برای عرضه دارو به این بیماران و حتی پوشش بیمه ای آن وجود دارد و در بسیاری از کشورها نیز با توجه به عدم هزینه اثربخشی این داروها یا بازپرداخت دولتی نشده یا حمایت ها از مسیر خیرین صورت می گیرد.

با وجود تحریم تبادلات مستقیم با ایران، محموله دوم داروی بیماران SMA شامل 400 ویال داروی تزریقی توسط شرکت سها کیش و از مسیرهای غیرانتفاعی وارد کشور شد و درحالی که آخر مرداد دارو آماده توزیع شده بود، اما پس از دو ماه به دست بیماران نرسید و به تجمع آنان مقابل وزارت بهداشت انجامید. معاونت درمان وزارت بهداشت، علت را عدم ارائه نتایج مطالعه از سوی معاونت تحقیقات عنوان و همچنین اشاره کرد که 425 بیماری نادر دیگر در کشور بدون حمایت های لازم مانده اند، درحالی که به منظور جلوگیری از حواشی گذشته، هدررفت منابع و توزیع عادلانه و علمی دارو تکلیف شده بود طبق سند بیماری های نادر نگاه یکپارچه ای به این حوزه شود.

به همین دلیل مقرر شد معاونت تحقیقات و فناوری، سازمان غذا و دارو و معاونت درمان وزارت بهداشت گایدلاین دقیقی برای توزیع دارو به گروه هدف تدوین و ابلاغ کنند و اسامی بیماران در صف تزریق مشخص شود که این موضوع محقق نشد. طبق اظهارات شرکت واردکننده، در اواسط شهریور راهنمای پیشنهادی تیم علمی یک شرکت تولیدکننده داروهای های تک، به وزارت بهداشت ارسال شد، اما تعلل معاونت تحقیقات ادامه یافت و این معاونت بدون اعلام اسامی، خواستار عملکرد براساس پروتکل های مبهم گذشته شد.

اما در اواخر مهرماه معاونت تحقیقات وزارت بهداشت مجددا اعلام می کند که طبق پروپوزال، دارو به بیماران اولویت 2 تعلق گیرد در حالی که هنوز هیچ پروتکل مشخصی مبنی بر مستندات علمی و نام بیماران ارائه نشده و درصورت اجرای چنین روندی تکرار حواشی سال گذشته و اعتراض بیماران دور از ذهن نبود.

به دنبال تاخیر ایجادشده بیماران طی دو هفته گذشته به نشانه اعتراض در محل وزارت بهداشت تجمع کرده و خواستار ایجاد رویه مشخص و توزیع هرچه سریع تر دارو شدند که به دنبال پیگیری خبرنگار روزنامه «شرق»، روابط عمومی سازمان غذا و دارو اعلام کرد که اسامی بیماران مشمول دریافت دارو (پس از تجمع بیماران) به این سازمان ارسال شده است و 162 بیمار برای دریافت دارو معرفی شده اند که البته نوع داروی تزریقی و خوراکی نیز طی هفته جاری و از طریق ارجاع بیمار به پزشک باید مشخص شود.

این درحالی است که یک منبع آگاه در معاونت تحقیقات وزارت بهداشت به خبرنگار «شرق» گفت براساس بررسی های صورت گرفته، دارو صرفا پنج درصد با لحاظ توان بخشی اثر دارد اما هزینه اثربخشی آن رد شده است، دارویی که هر ویال آن هفت هزار یورو برای نظام سلامت هزینه داشته و اثربخشی آن حداکثر هفت درصد است؟!

از طرفی به گفته رئیس انجمن بیماران SMA وزارت بهداشت عنوان کرده است که طبق مصوبه ستاد تدابیر مقرر شده دارو به بیماران بالای 11 سال تعلق گیرد! خبرنگار «شرق» هنوز به گزاره های علمی این تصمیم دسترسی پیدا نکرده است. سید حیدر محمدی، رئیس سازمان غذا و دارو نیز پیش از این در گام اول درمان، گفته بود «گروهی از همکاران معاونت تحقیقات و فوق تخصصان اعصاب اطفال و غدد میزان اثربخشی داروی اس ام ای را روی اطفال بررسی می کنند و با توجه به اینکه بیشتر بیماران اس ام ای کودکانی هستند که از بدو تولد با این مشکل مواجه اند اولویت اول سازمان غذا و دارو کودکان زیر 10 سال شناسایی شده هستند. هزینه های درمانی این بیماران که به طور میانگین سالانه برای هر نفر 1.5میلیارد تومان با ارز ترجیحی است، توسط بیمه سلامت با پوشش کامل به شکل کاملا رایگان در اختیار بیماران قرار خواهد گرفت».

بنا بر اعلام انجمن SMA، محموله بعدی اسپینرازا شامل هزارو 200 ویال نزدیک به یک ماه است که در عمان تخلیه شده و آماده ورود به کشور و بلاتکلیف است!

با تمام آنچه درمورد داروی گران قیمت بیماران مبتلا به SMA گفته شد، باید توجه کرد که نظام سلامت نمی تواند نسبت به تامین داروی بیماران بی تفاوت بوده و سازکاری برای دسترسی بیماران به داروی باکیفیت و حداقل پرداختی از جیب فراهم کند، اگرچه موضوع درمورد داروی جدید اسپینرازا پیچیدگی های خاصی دارد اما کشورهای دیگر با تهیه گایدلاین های متناسب به تناسب بودجه های در دسترس، پوشش بیمه ای، استفاده از ظرفیت خیریه ها و... راه حل هایی برای آن تدوین کرده اند؛ به عنوان مثال کشور ترکیه با شرایطی مشابه ایران و منابع مالی محدود حوزه سلامت اقدام به استفاده از ظرفیت خیریه ها کرده و به تازگی نیز با همین اقدام درصدد احداث بیمارستان اختصاصی برای این بیماری نادر کرده است تا بیماران را به صورت متمرکز تحت پوشش خدمات درمانی با منابع مالی خیریه ها قرار دهد، بنابراین اگرچه محدودیت های مالی نظام سلامت تا حدودی قابل درک است اما انتظار می رود که راهکارهای مناسب از نظر مدیریت منابع زمینه دسترسی به دارو و درمان را در زمان کوتاه تری در اختیار این بیماران قرار دهد.